改了改折叠蛋白的AI,拿去修基因剪刀了

有个研究挺硬核:团队把那套预测蛋白质折叠的AI改造了一下,用来找基因编辑蛋白里导致脱靶的关键区域,然后针对性改这些区域,把脱靶率降下来。成果发在自然上。

脱靶是基因编辑疗法里最难缠的问题之一。人类基因组太大,剪刀认的那段序列在别的地方总能撞上相似的,剪错了就是不可逆的后果。以前主要靠反复筛,效率极低。

这个思路值得记的地方在于:AI不是被用来生成一个全新蛋白,而是被用来定位现有蛋白里的问题区域。前者听着酷但验证成本极高,后者直接接进了现有的研发流程。

我觉得医药这条线上真正在落地的AI,多半都长这样——不炫技,就是把某个筛选环节的成本砍一个数量级。